Ya se encuentra disponible en Argentina, un nuevo tratamiento para la hemofilia. Se trata de un nuevo factor VIII recombinante pegilado de acción prolongada, denominado turoctocog alfa pegol, que tiene como objetivo reducir la cantidad de inyecciones al año en los pacientes.
La doctora Virginia Canónico, jefa del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Guillermo Rawson respondió a LV12 Radio Independencia, preguntas sobre la enfermedad y el tratamiento:
- ¿Qué es la hemofilia?
- La hemofilia es una enfermedad congénita hereditaria que se caracteriza porque el paciente presenta sangrados desde muy temprana edad como consecuencia del déficit de un factor de la coagulación. Estos pacientes carecen del factor 8 o del factor 9 de coagulación.
- ¿A partir de qué edad se puede notar?
- Hay algunos pacientes que no tienen antecedentes hereditarios, entonces en ellos hay que sospechar cuando presentas sangrados a temprana edad. Por ejemplo, un hematoma en el sitio de inyección para la vitamina k, que es algo de rutina para los pacientes chiquitos, o cuando empiezan a gatear, hematomas en los codos, en las rodillas, esos son sangrados que habitualmente un niño no tiene. Mientras que hay un porcentaje de pacientes que tienen antecedentes hereditarios. Entonces, cuando hay una mujer que sabemos que puede ser una portadora de la hemofilia, se le sigue el embarazo muy de cerca y cuando nace el bebé, se le hace el dosaje de este factor de la coagulación y el diagnóstico es inmediato sin que presente algún tipo de sangrado.
- ¿Estos hematomas surgen de la nada?
- Tal cual, puede ser un hematoma espontáneo, un sangrado espontáneo o hematomas o sangrados ante mínimos traumatismos, ante traumatismos que en una persona normal no deberían presentarse.
- ¿La hemofilia tiene fases? ¿Por qué hablamos de la hemofilia A?
- Hay dos tipos de hemofilia, la hemofilia A, cuando el paciente carece del factor 8 de la coagulación y la hemofilia B, cuando el paciente carece del factor 9 de la coagulación. También, la hemofilia se puede clasificar en severa, moderada o leve, fundamentalmente estamos hablando de un paciente con hemofilia severa, que tiene menos del 1% del factor.
- Dijo que puede ser hereditario o no, ¿por qué?
- Hay un gen que es el que transmite la hemofilia, entonces, habitualmente está enfermedad la padecen los varones y es porque ese gen ha sido trasmitido por su mamá pero también hay un 30% de pacientes que no tienen el antecedente hereditario, que es una mutación espontánea.
- ¿La enfermedad puede aparecer a cualquier edad?
- Como es una enfermedad congénita y estamos hablando de la hemofilia severa, habitualmente los sangrados aparecen en etapas muy tempranas pero también es cierto que pueden aparecer no desde el nacimiento sino en un niño pequeño pero ya en el jardín o en la edad escolar.
-¿Cómo es el tratamiento en estas personas?
- El principal tratamiento es sustituir el factor que el paciente no tiene y lo ideal es hacer tratamiento profiláctico, infundir el factor que el paciente no tiene antes de que tenga una hemorragia, que este paciente tenga de manera profiláctica la infusión del factor que le falta. En este caso, estamos hablando de la hemofilia A, donde se infunde el factor 8, este factor existe hace mucho tiempo pero el factor estándar dura muy poco en la sangre. Entonces, para hacer una buena profilaxis deben recibir infusiones endovenosas de tres a cuatro veces por semana, lo cual es una carga importante para el paciente.
- Crearon un nuevo tratamiento, ¿de qué se trata?
- Este tratamiento que es el turoctocog alfa pegol, tiene la gran virtud, la gran ventaja de que las infusiones son dos veces por semana y en algunos pacientes se podría llegar a tener valores adecuados con una infusión por semana.
- ¿Qué significa este nuevo tratamiento para los pacientes en su calidad de vida?
- Para el paciente esta infusión endovenosa es una carga pesada y muchas veces no se lo hace porque no es lindo infundirse de manera endovenosa tan frecuente y el paciente no tiene adherencia al tratamiento. Este producto que se puede poner de manera más distanciada, hace que el paciente tenga una mejor adherencia al tratamiento, por ende y como consecuencia, por no tener sangrados, por mejorar muchas cosas, mejora notablemente su calidad de vida.
- ¿Tienen que tener cierta edad para poder arrancar con el mismo?
- Todo paciente con hemofilia tiene el derecho de recibir tratamiento desde temprana edad, desde muy chiquitos.
- ¿Cómo trabajan las obras sociales con la enfermedad?
- Las obras sociales cubren el tratamiento del paciente con hemofilia. Por ley, el paciente hasta los 18 años debe tener de manera obligatoria un tratamiento profiláctico.
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